B型血友病基因疗法Hemgenix四年数据亮眼，对患者有持续疗效和良好安全性
CSL Behring生物技术公司于2025年2月7日公布了一项关键3期HOPE-B研究的四年结果，...
诺和诺德长效血友病双抗疗法Mim8对儿童患者具有良好的耐受性和有效性
诺和诺德(Novo Nordisk)于2月7日公布了A型血友病候选药物Mim8治疗1-11岁患者的3期...
新型PCSK9抑制剂Lerodalcibep已在美国进入审查，以降低LDL-C水平
据LIB Therapeutics生物制药公司2月10日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受...
中重度特应性皮炎在研生物疗法Rezpegaldesleukin获FDA授予快速通道资格
Nektar Therapeutics生物技术公司于2月10日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授...
FIBRONEER-ILD试验：Nerandomilast可改善进行性肺纤维化患者的肺功能
勃林格殷格翰制药公司于昨日宣布一项3期FIBRONEER-ILD临床试验的积极数据，该试验...
多发性骨髓瘤新药Linvoseltamab在美重新接受审查，将在第三季度获得批准
再生元制药公司于昨日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经接受了Linvoseltamab(...
MEK抑制剂GOMEKLI在美获准用于治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤
据SpringWorks生物制药公司于当地时间2月11日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已...
Beyonttra获欧盟批准，用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
2025年2月11日，欧盟委员会宣布已批准BridgeBio生物制药公司的Beyonttra(acoramidi...
脊髓小脑性共济失调新药Troriluzole在美接受审查并获得优先审查资格
2025年2月11日，美国FDA已接受Biohaven生物制药公司用于治疗脊髓小脑性共济失调(SC...
FDA批准Adcetris联合来那度胺和利妥昔单抗治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤
美国食品药品监督管理局(FDA)于2025年2月11日宣布批准Adcetris(brentuximab vedoti...
Andembry在欧盟获批用于预防遗传性血管性水肿发作
CSL Behring于当地时间2月13日宣布，欧盟委员会(EC)已批准Andembry(garadacimab，...
FDA批准脊髓性肌萎缩症治疗药物Evrysdi片剂配方，可替代其口服溶液
2025年2月12日，罗氏公司宣布美国FDA已批准脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物Evrysdi(ri...
CSF1R抑制剂Romvimza在美获批用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤
日本制药商Ono Pharmaceutical于2025年2月14日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)...
溶酶体酸性脂肪酶缺乏症首个治疗药物——Kanuma(Sebelipase alfa)
由Alexion制药公司研发的Kanuma(Sebelipase alfa)是一种重组人溶酶体酸性脂肪酶(LA...
