Kalydeco（ivacaftor）是一种处方药，用于治疗囊性纤维化（CF）。它通过靶向囊性纤维化跨膜转导调节因子（CFTR）基因上的特定突变，增强CFTR蛋白的功能，从而改善CF患者的呼吸道症状。CFTR蛋白是一种负责调节盐分和水分在细胞内外移动的氯离子通道，其功能异常是导致囊性纤维化疾病的主要原因。

Kalydeco通过增加CFTR蛋白在细胞表面的表达和活性，帮助患者更好地清除肺部黏液，减少呼吸道感染，提高生活质量。

药品称呼

通用名：Ivacaftor

商品名：Kalydeco

适应靶点

囊性纤维化跨膜转导调节因子（CFTR）基因上的特定突变。

适应症和适应人群

Kalydeco适用于治疗年龄在1个月及以上的囊性纤维化患者，这些患者需至少携带一个对Kalydeco敏感的CFTR基因突变。

规格与性状

Kalydeco提供150毫克片剂，为浅蓝色、胶囊形、薄膜包衣片。

此外，还提供适用于1个月至6岁以下儿童的口服颗粒剂。

主要成分

活性成分：ivacaftor

辅料：胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、一水乳糖、硬脂酸镁等辅料。

用法用量

1、成人和6岁及以上儿童

每次口服150毫克Kalydeco片剂，每日两次，间隔12小时，随含脂肪的食物一起服用。

2、1个月至6岁以下儿童

根据体重调整Kalydeco口服颗粒剂的剂量，随含脂肪的食物或液体一起服用。

3、漏服处理

若漏服一剂Kalydeco，且距下次服药时间不超过6小时，应尽快补服；

若已超过6小时，则跳过该剂，继续按常规时间服用下一剂，切勿一次服用两剂以弥补漏服的剂量。

不良反应

1、常见不良反应

Kalydeco可能引起的不良反应包括头痛、咽喉痛、上呼吸道感染、鼻塞、腹痛、鼻咽炎、腹泻、皮疹、恶心和眩晕等。

2、严重的不良反应

包括肝酶升高、过敏反应和可能的白内障等。患者在使用Kalydeco期间应定期进行肝功能和眼科检查。

注意事项

在使用Kalydeco前，患者应告知医生所有医疗状况，包括肝脏或肾脏问题、过敏史、怀孕或哺乳情况等。

Kalydeco可能与其他药物发生相互作用，患者应告知医生当前正在使用的所有药物。

避免在服用Kalydeco期间食用含葡萄柚的食物或饮料。

特殊人群用药

对于年龄小于6个月的CF患者，若正在使用中度或强效CYP3A抑制剂，不推荐使用Kalydeco。

对于肝功能损害的患者，可能需要根据病情调整剂量。

禁忌症

尚不明确。

药物相互作用

Kalydeco与强效CYP3A诱导剂（如利福平）合用时，可能降低ivacaftor的暴露量，从而降低Kalydeco的疗效。因此，不推荐同时使用。

Kalydeco还可能抑制CYP2C9等酶，增加某些药物（如华法林）的暴露量，因此在使用这些药物时需要监测相关指标。

药物过量

Kalydeco过量的处理措施尚不明确。若发生过量，应立即就医。

药代动力学

Kalydeco与含脂肪的食物一起服用时，其暴露量会增加约2.5至4倍。

Kalydeco主要在肝脏代谢，通过粪便排泄。

对于肝功能损害的患者，可能需要调整剂量。

贮存方法

将Kalydeco存储在室温下（68°F至77°F，即20°C至25°C），远离儿童和宠物。

研发公司

Vertex Pharmaceuticals