药品称呼

通用名：坦罗莫司（Temsirolimus）

适应靶点

主要靶点

mTOR激酶（哺乳动物雷帕霉素靶蛋白），一种调控细胞生长、代谢及血管生成的丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶。

作用机制

通过形成复合物抑制mTOR信号传导，下调下游效应分子（如S6核糖体蛋白、真核翻译起始因子4E结合蛋白1），从而抑制肿瘤细胞周期进展及血管新生。

适应症和适应人群

适应症

经批准的适应症需参考最新药品说明书，可能包括晚期肾细胞癌（RCC）等实体肿瘤。

临床研究中探索的潜在适应症可能涵盖其他mTOR通路异常激活的恶性肿瘤。

适应人群

成年癌症患者，需经病理确诊且符合特定分子分型或临床分期标准。

对标准治疗无效或不耐受的患者，需由肿瘤科医生综合评估后决定是否使用。

规格与性状

规格

具体规格需依据不同制剂形式（如注射液、片剂等）及药企生产标准确认，常见可能包括25mg/瓶注射用冻干粉等。

性状

冻干粉，白色至类白色疏松块状物或粉末。

重构溶液

澄清至微浊无色或淡黄色液体（需使用指定稀释剂溶解）。

主要成分

活性成分：坦罗莫司

辅料：可能包含甘露醇、聚山梨酯80、磷酸二氢钠、磷酸氢二钠等。

用法用量

1、给药途径

通常为静脉滴注（需按说明书要求配制）。

2、剂量调整

初始剂量：需根据患者体表面积计算（如25mg/m²/周）。

维持治疗：可能调整为每3周一次给药，具体需依据疗效及耐受性调整。

3、特殊人群

肝肾功能不全者需减量或延长给药间隔，需严格遵循个体化治疗原则。

不良反应

常见不良反应（发生率≥20％）

血液学毒性：血小板减少、贫血、中性粒细胞减少。

代谢异常：高脂血症、高血糖。

消化系统：恶心、呕吐、腹泻、口腔黏膜炎。

皮肤反应：皮疹、瘙痒。

全身反应：乏力、发热、水肿。

严重不良反应（需紧急处理）

间质性肺病（罕见但可能致命，需定期监测肺功能）。

肾衰竭（尤其与肾细胞癌患者基础肾功能损害叠加时）。

过敏反应：如呼吸困难、低血压、荨麻疹等。

注意事项

1、用药前

评估患者基线肝肾功能、血常规及凝血功能。

筛查潜在感染（如结核、乙型肝炎）并预防性治疗。

2、用药期间

每周监测全血细胞计数，每2-3周评估生化指标（包括血脂、血糖）。

观察非血液学毒性（如皮肤黏膜病变、神经系统症状）。

3、联合用药

避免与强效CYP3A4抑制剂/诱导剂联用，可能显著影响药物暴露量。

与其他免疫抑制剂（如环孢素）合用时需警惕过度免疫抑制风险。

特殊人群用药

孕妇及哺乳期妇女

妊娠：动物实验显示胚胎毒性，人类妊娠数据有限。若需使用，需充分告知风险并签署知情同意。

哺乳：药物可能通过乳汁分泌，建议治疗期间停止哺乳。

老年人（≥65岁）

临床研究中老年患者比例有限，建议起始剂量保守，密切监测毒性反应。

肝肾功能不全

轻度损害：无需调整剂量但需加强监测。

中重度损害：需减量或禁用（具体需参考药代动力学数据及临床指南）。

禁忌症

绝对禁忌

对药物活性成分或辅料严重过敏者。

相对禁忌

未控制的严重感染。

活动性肝病或肝功能衰竭。

近期发生过动脉血栓栓塞事件（如心肌梗死、脑卒中）。

药物相互作用

CYP3A4抑制剂（如酮康唑、克拉霉素）

可能增加坦罗莫司血药浓度，需减量或避免联用。

CYP3A4诱导剂（如利福平、苯妥英）

可能降低疗效，需避免联用或增加剂量。

疫苗

治疗期间应避免接种活疫苗，因免疫抑制剂可能增加感染风险。

药物过量

症状：可能加重血液学毒性、黏膜炎及代谢异常。

处理：立即停止给药，监测生命体征及实验室指标。

支持治疗：输血、升血细胞药物、纠正电解质紊乱等。

无需特殊解毒剂，坦罗莫司蛋白结合率高，血液透析清除有限。

药代动力学

吸收：静脉滴注给药，无需考虑口服吸收问题。

分布：稳态分布容积较大（约170-270 L），提示广泛组织分布。

代谢：主要通过肝脏CYP3A4酶代谢，生成多种代谢产物。

排泄：主要经粪便排出（约80％），尿液排泄占约5％。

半衰期：约17-55小时（存在个体差异及药物相互作用影响）。

贮存方法

冻干粉

原包装避光保存于2-8℃（勿冷冻）。

重构后溶液需立即使用，或于2-8℃保存不超过24小时（含防腐剂时）。

注射液

按说明书要求保存，避免高温及强光直射。

研发公司

惠氏制药（现属辉瑞公司，Pfizer Inc.）