普拉替尼（Pralsetinib）是一种口服、高选择性、强效的转染重排（RET）抑制剂，由Blueprint Medicines公司研发，并由罗氏集团（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）公司负责全球开发和商业化。普拉替尼通过特异性抑制RET激酶的活性，阻断RET融合基因突变或激活导致的肿瘤细胞增殖信号通路，从而发挥抗肿瘤作用。

普拉替尼主要用于治疗RET基因融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）以及其他携带RET基因变异的实体瘤患者。该药物于2020年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，随后在欧盟、瑞士、英国、加拿大、澳大利亚等多个国家和地区获批。

普拉替尼的出现为RET基因变异驱动的癌症患者提供了全新的精准治疗选择，显著改善了患者的治疗效果和生活质量。其高效性和良好的耐受性使其在肿瘤治疗领域具有重要的意义和深远的影响。

在中国，普拉替尼于2021年3月获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准上市，用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌患者。这标志着中国在RET靶向治疗领域迈出了重要一步，为国内患者带来了新的希望。目前，普拉替尼尚未纳入中国医保目录，但相关医保谈判正在进行中，以期进一步提高药物的可及性，减轻患者的经济负担。

普拉替尼（Pralsetinib）是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），选择性靶向RET（Rearranged during Transfection）基因融合及突变。通过抑制RET蛋白的异常激活，阻断下游信号通路（如MAPK、PI3K-AKT），从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。

普拉替尼（Pralsetinib）适用于治疗RET基因变异的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌，具有显著的抗肿瘤活性，包括对中枢神经系统转移的抑制作用。如需了解更多相关信息，可联系我们。

药品称呼

通用名：普拉替尼（Pralsetinib）

商品名：GAVRETO®

适应靶点

RET基因融合（如KIF5B-RET、CCDC6-RET）及激活突变（如RET V804L/M、M918T）。

适应症和适应人群

• 转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）
• 成人患者，经FDA批准的检测确认RET基因融合。
• 晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌
• 成人及≥12岁儿童，需系统性治疗且放射性碘难治（若适用放射性碘）。

注：甲状腺癌适应症基于加速批准，需后续验证临床获益。

规格与性状

剂型：口服胶囊

规格：100mg/粒。

性状：浅蓝色不透明羟丙甲纤维素（HPMC）硬胶囊，印有“BLU-667”及“100 mg”字样。

主要成分

活性成分：普拉替尼

辅料：柠檬酸、羟丙甲纤维素、微晶纤维素、预胶化淀粉等

用法用量

1、推荐剂量

成人和≥12岁儿童：400mg口服，每日1次，空腹服用（服药前后至少2小时禁食）。

2、剂量调整

不良反应：根据严重程度暂停、减量或永久停药。首次减量至300mg，第二次200mg，第三次100mg；无法耐受100mg时停药。

3、药物相互作用

CYP3A/P-gp抑制剂：需减量（如联用强效抑制剂时，400mg→200mg）。

CYP3A诱导剂：需增量（如联用强效诱导剂时，400mg→800mg）。

不良反应

1、常见不良反应（≥25％）

肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热、咳嗽。

2、实验室异常（≥2％ 3-4级）

淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白降低、低磷血症、转氨酶升高等。

3、严重不良反应

间质性肺病/肺炎（3.3％ 3-4级）、高血压危象（18％ 3级）、肝毒性（7％ 3-4级）、出血事件（4.1％ 3-4级）。

注意事项

间质性肺病/肺炎：监测呼吸道症状，出现急性恶化需暂停并评估，严重者永久停药。

高血压：治疗前控制血压，治疗期间定期监测，3级持续高血压需暂停并减量，4级停药。

肝毒性：治疗前及治疗期间监测ALT/AST，3-4级异常需暂停并减量。

出血风险：严重出血事件需永久停药。

伤口愈合：择期手术前停药至少5天，术后至少2周恢复用药。

胚胎毒性：育龄患者需使用非激素避孕措施。

特殊人群用药

孕妇：可能导致胎儿畸形，禁用。

哺乳期：治疗期间及末次给药后1周内停止哺乳。

儿童：≥12岁甲状腺癌患者可用，需监测生长板异常。

老年人：无需调整剂量。

肝/肾功能不全：轻中度无需调整，重度数据不足。

禁忌症

尚不明确。

药物相互作用

1、CYP3A/P-gp抑制剂（如伊曲康唑、维拉帕米）

联用需减量（如400mg→200mg），停药后3-5个半衰期恢复原剂量。

2、CYP3A诱导剂（如利福平、依非韦伦）

联用需增量（如400mg→800mg），停药14天后恢复原剂量。

药物过量

尚不明确。

药代动力学

吸收：达峰时间2-4小时，高脂饮食使暴露量增加2倍。

分布：蛋白结合率97％，表观分布容积303L。

代谢：主要通过CYP3A4代谢。

排泄：73％经粪便排出，6％经尿液排出，半衰期约20小时。

贮存方法

室温保存（20-25℃），允许短时15-30℃。

防潮，避免阳光直射。

研发公司

Blueprint Medicines Corporation（蓝图医药）

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参考资料: FDA说明书，