生物技术公司Insmed于当地时间2月6日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受优先审查Brensocatib用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症成人患者的新药申请(NDA)。《处方药用户付费法案》已为该申请设定了2025年8月12日的目标日期。
支气管扩张是一种严重的慢性肺部疾病，其中支气管由于感染、炎症和肺组织损伤的循环而永久扩张。这种疾病的特征是频繁的肺部恶化，需要抗生素治疗和/或住院治疗。症状包括慢性咳嗽、痰多、气短和反复呼吸道感染，这些都会使基础疾病恶化。
Brensocatib是一种口服、可逆的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂，二肽基肽酶1是一种负责激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶(NSP)的酶；过量的NSP会导致肺损伤和炎症，常见于中性粒细胞介导的疾病，如支气管扩张。Insmed称，Brensocatib有望成为首个获批用于治疗支气管扩张症的药物，同时也是首个获批的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂。
Insmed还计划于今年在欧盟、英国和日本提交Brensocatib的监管申请，预计将于2026年获批后进行商业上市。
来自随机、双盲、安慰剂对照的3期ASPEN研究(ClinicalTrials.gov识别号:NCT04594369)的数据支持NDA，该研究评估了12至85岁非囊性纤维化支气管扩张症患者服用Brensocatib的疗效、安全性和耐受性。
成人患者(n=1680)被随机分配为1:1:1，青少年患者(n=41)被随机分配为2:2:1，接受Brensocatib 10mg、Brensocatib 25mg或安慰剂，每天一次，持续52周，然后停止治疗4周。
结果显示，与安慰剂相比，10mg和25mg的Brensocatib在降低肺恶化的年发生率(主要终点)方面均具有统计学和临床意义(分别为21.1%[P = 0.0019]和19.4%[P = 0.0046])。
此外，Brensocatib的两种优势显著延长了首次恶化的时间，并增加了持续无恶化的几率。在第52周，接受Brensocatib 25mg治疗的患者还表现出明显较低的肺功能下降(通过支气管扩张剂后1秒钟用力呼气量测量)。
Brensocatib一般耐受性良好。最常见的治疗中出现的不良事件包括新冠肺炎、头痛、鼻咽炎和咳嗽。
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