Soleno Therapeutics于11月26日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)延长了二氮嗪胆碱(DCCR)缓释剂的新药申请(NDA)的审查期，用于治疗经基因确诊患有多食症的普拉德-威利综合症(PWS)的成人和4岁以上儿童。新的处方药使用者费用法案(PDUFA)的目标行动日期是2025年3月27日。
普拉德-威利综合症(Prader-Willi综合征，PWS)是一种慢性且危及生命的疾病，这种疾病的标志性症状是暴食症；其特征是强烈、持续的饥饿感，食物先占，以及寻找和消耗食物的极端冲动。PWS的其他特征包括行为问题、认知障碍、肌肉张力低、身材矮小(未用生长激素治疗时)、身体脂肪过多、发育迟缓和性发育不完全。摄食过量可导致显著的死亡率(例如，胃破裂、窒息、因觅食行为导致的意外死亡)和长期的共病，如糖尿病、肥胖症和心血管疾病。
目前尚无获批的疗法可以治疗食欲过盛/食欲、代谢、认知功能或行为方面的疾病。
DCCR是一种新型的专利缓释剂型，含有二氮嗪胆碱(二氮嗪的结晶盐)，每日服用一次。DCCR有望通过激活下丘脑中三磷酸腺苷敏感性钾通道来减少PWS患者的食欲过盛。
该公司于2024年6月27日向美国FDA提交了DCCR的新药申请(NDA)。FDA接受其新药申请并于8月份授予优先审查资格。此前，该药物已在美国获得突破性和快速通道指定，并在美国和欧盟获得孤儿药指定，用于治疗PWS患者。
NDA提交的资料得到了3期临床开发项目数据的支持，该项目包括4岁及以上的基因确诊PWS患者。在双盲、安慰剂对照的DESTINY PWS试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03440814)中，研究结果显示，DCCR显著改善了基线时饮食过量更严重的患者的饮食过量。在开放标签扩展研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03714373)中，结果表明，DCCR极大地改善了饮食过度和PWS相关的行为，如焦虑、强迫性、思维障碍和攻击性/破坏性行为。
根据Soleno Therapeutics的说法，FDA需要更多的时间来审查对最近信息请求的回应；没有提出安全性、有效性或制造方面的问题。
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