近日，Miplyffa(arimoclomol,阿瑞洛莫)已在美国上市，与强生的酶抑制剂miglustat(Zavesca)联合使用，用于治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病(NPC)相关神经系统症状。
Miplyffa由Zevra Therapeutics开发，于今年9月份获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准；批准是基于一项2/3期试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02612129)数据的支持，该试验包括2至19岁确诊NPC患者(N=50)。研究参与者以2:1的比例随机接受口服arimoclomol或安慰剂，每天3次。
主要终点是4领域NPC临床严重程度评分(R4DNPCCSS)相对于基线的变化，该评分通过评估4项来衡量疾病进展:行走、言语、吞咽和精细运动技能。
研究结果显示，根据12个月时R4DNPCCSS相对于基线的变化，在同时接受miglustat的患者(76%的arimoclomol组和81%的安慰剂组)中，与安慰剂相比，arimoclomol治疗减缓了NPC病的进展(治疗差异，-2.2 [95% CI，-3.8，-0.6])。由于数据不足，无法确定不含miglustat的arimoclomol的有效性。
报告的最常见的不良反应是上呼吸道感染、腹泻和体重下降。
Miplyffa以47毫克、62毫克、93毫克和124毫克剂量强度的胶囊形式提供。推荐剂量基于体重，并与miglustat联合用药。建议肾功能损害(估计肾小球滤过率≥15至<50毫升/分钟)的患者调整剂量。
对于吞咽胶囊有困难的患者，可将胶囊内容物混入15毫升水或苹果汁或15毫升软食物(如苹果酱、布丁、酸奶)中，并立即食用。胶囊内容物也可以洒入水中，通过鼻饲管或胃管给药。
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