Ultragenyx Pharmaceutical与Mereo BioPharma公司近日携手宣布，它们共同研发的创新抗体疗法setrusumab在治疗成骨不全（OI）患者的临床试验中取得了显著的积极成果。在名为Orbit的2/3期临床试验的2期部分中，setrusumab成功将参与患者的骨折发生率在至少14个月的随访期内降至零，实现了中位年化骨折发生率从治疗前的显著减少至零的突破。
据公开数据显示，接受治疗前的24名患者，在过去两年的中位年化放射学确认骨折发生率为0.72。然而，经过平均16个月的setrusumab治疗后，这一数字骤降至0.00，凸显了该疗法在降低骨折风险方面的巨大潜力（p=0.0014；n=24）。值得注意的是，这一统计并未涵盖形态学椎体骨折以及手指、脚趾、头骨和面部的骨折。
除了骨折发生率的显著降低外，setrusumab在治疗后的第12个月还显著提高了患者的腰椎骨密度（BMD）。测试结果显示，所有年龄组患者的腰椎BMD平均从基线增加了22%（p<0.0001，n=19），这一增幅较6个月时的14%更为显著。
在安全性评估方面，该研究未观察到与setrusumab治疗相关的严重不良事件。报告的不良事件与之前的研究相似，其中输注相关事件和头痛被认定为与研究药物最为相关的不良事件。截至数据截止日期，尚未有与setrusumab相关的过敏反应被报告。
成骨不全是一种影响骨代谢的遗传性疾病，目前尚无获得监管批准的治疗方法。Setrusumab作为一种完全人源化的单克隆抗体，通过抑制骨形成过程中的负调节因子——骨硬化蛋白，为OI患者提供了新的治疗希望。阻断骨硬化蛋白有望增加新骨形成、提高骨密度和骨强度，从而改善OI患者的骨健康状况。在OI的小鼠模型中，抗骨硬化蛋白抗体已被证实能有效增加骨形成、提升骨质量至正常水平，并在抗骨折强度测试中提高骨强度。
展望未来，Ultragenyx Pharmaceutical与Mereo BioPharma公司计划继续推进setrusumab的临床研究，并将在未来的科学会议上公布更详细的14个月数据。这一创新疗法有望为成骨不全患者带来全新的治疗选择，并显著改善他们的生活质量。
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